SMA dosyası: İlaçlar neden pahalı, Türkiye ve dünyadaki durum ne?

Türkiye'de bu ilaçlardan sadece bir tanesi olan Spinraza SGK tarafından karşılanıyor

SMA dosyası: İlaçlar neden pahalı, Türkiye ve dünyadaki durum ne?

Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. İstemli kasların erimesine yol açan SMA, sinir-kas (nöromüsküler) hastalıkları grubuna dahil.

SMA otozomal ve resesif bir hastalık. Bunun anlamı şu: Anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda doğan bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’te 1. Yani anne ve baba hasta değilse bile 4 çocuktan biri hasta olabilir.

Taşıyıcılık oranı ise toplumda 50’de bir. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı ise dünya çapında yaklaşık olarak ortalama 10 binde birken Türkiye'de bu oran 7 binde bir civarında.

Euronews’ten Sertaç Aktan’ın haberine göre, motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.

En ağır seyreden türü de 'Tip 1 SMA'. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor ve ömür boyu cihaza bağlı şekilde ancak yaşam sürdürülebiliyor. Çoğu hasta uzun süre hayatta kalamıyor.

AİLELER NEDEN KAMPANYA YAPIYOR?

Tedavi için kullanılan üç tip ilaç var. Türkiye'de bu ilaçlardan sadece bir tanesi olan Spinraza SGK tarafından karşılanıyor.

Gen tedavisi sakıncalı dense de Türkiye'de kullanılan Spinraza dışında Zolgensma ve Risdiplam da Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı ilaçlar. FDA Mayıs 2019’da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Mayıs 2020'de bu ilacı onayladı.

Aileler Zolgensma'ya ulaşmak istiyor çünkü bu ilaç ömür boyu kullanılmak zorunda olan Spinraza'nın aksine tek seferlik. Aileler de işte bu sebeple kampanya yapıyor.

Türkiye'de bulunmayan ve uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması gereken Zolgensma'ya ulaşmak için aileler gerçek anlamda zamanla yarışıyor.

2020 yılında tedavi için para toplamaya uğraşan 23 kampanya vardı. Ülkedeki SMA Tip 1 hasta sayısının toplamda 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor.

Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaç, genetik bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA)’nın en ağır seyreden formu Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağlıyor. Yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor.

NEDEN BU KADAR PAHALI?

Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması. Hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.

Ne var ki, damardan enjekte edilerek 1 saat içerisinde kolayca uygulanan Zolgensma'nın geçmişi bundan biraz daha karmaşık.

NASIL DÜNYANIN EN PAHALI İLACI OLDU?

Aslında bu ilaç ABD ve Fransa'da bulunan, kar amacı gütmeyen ve bağışla finanse edilen laboratuvarlarda üretildi. Novartis firmasının eline geçerek dünyanın en pahalı ilacı haline gelmesinin hikayesi şöyle;

2009 yılında New York'ta SMA tip 1 hastalığı ile doğan Sophia Gaynor isimli kız bebeğin ailesi kızlarını kurtarabilecek araştırmaların Ohio'daki Nationswide Çocuk Hastanesi'nde (NCH) SMA uzmanı hekim Brian Kasper tarafından yürütüldüğünü öğrendi.

Kasper'in çocuk hastanesindeki araştırmasını finanse etmek isteyen aile 'Gaynors' adıyla bir vakıf kurdu ve iki yıl içinde 2,3 milyon dolar para toplandı. Bu fona devlet araştırma kurumlarından ek bağışlar ve kamu fonları da eklendi.

Yeni ilaca yönelik laboratuvar ve hayvan çalışmaları o kadar umut vericiydi ki, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Eylül 2013'te dokuz aylık bebeklerle ilgili ilk çalışmayı onayladı. O dönemde çocuk hastanesi de Gaynors Vakfı'nın bu araştırmanın ana finansörü olduğunu duyurdu.

Ancak bundan sadece bir ay sonra hastane, gelecekte adı "Zolgensma" olacak olan bu ilacın haklarını finansal yatırımcılar tarafından kurulan AveXis adlı bir şirkete devretti. Buna karşılık, çocuk hastanesi de 2017'de 36 milyon dolara AveXis'in sattığı hisseleri aldı. Kasper'ı da 'danışman' olarak işe alan şirket 21 çocukla yapılan bir başka çalışmayı da finanse etmeye devam etti.

AveXis, başka lisans anlaşmalarıyla da Zolgensma'nın geliştirilmesi ve pazarlanması için ihtiyaç duyduğu patentlere erişim sağladı. Bunun için önce ABD'deki iki ticari araştırma laboratuvarı ile sözleşmeler yapıldı. Daha sonra da yine bağışlarla finanse edilen Fransa'daki Genethon laboratuvardan başka bir önemli araştırma bileşeni için patent lisansı alındı.

AveXis Genethon''ın araştırma sonuçları için dört milyon dolar ödedi. Bunun yanı sıra pazar onayı veya belirli satış hedefleri gibi bazı dönüm noktalarına ulaşıldığında ek ödemeler yapıldı.

Kaynak: euronews

YORUM EKLE
SIRADAKİ HABER